Бројот на случаи на ретки болести во Македонија се зголемува. Здруженијата и лекарите со години бараат навремена и соодветна терапија, брза и ефикасна дијагностика, нешто што повеќето го чекаат со години.
Расте бројот на пациенти со ретки болести и кај нас и во светот,а терапиите се екстремно скапи.Ниту едно семејство не може само да го плати лекувањето и тоа е најтешкото во борбата со ретките болести заедно со дијагнозите за кои се уште нема лек.